Le médicament Qalsody (tofersen) vise à ralentir la progression d’une forme génétique rare de la maladie de Charcot (ou sclérose latérale amyotrophique) avec mutation du gène de la protéine SOD1. Ce traitement qui suscite de forts espoirs chez les patients et leurs proches a fait l’objet d’une nouvelle évaluation par la Commission de la transparence de la HAS. Elle se prononce aujourd’hui sur la base de nouvelles données en reconnaissant un service médical rendu faible conditionnel à Qalsody.
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